Η μεταχρωματική λευκοδυστροφία είναι μία σπάνια νευρολογική ασθένεια, κατά την οποία συσσωρεύονται λιπαρά οξέα στον εγκέφαλο και σταδιακά τον καταστρέφουν. Τα μωρά που γεννιούνται με αυτήν μοιάζουν καθ’ όλα υγιή, αλλά σε ηλικία 1-2 ετών αρχίζουν να εκδηλώνουν νοητικά και κινητικά προβλήματα, χάνοντας την ικανότητα ομιλίας και βάδισης, ενώ το προσδόκιμο επιβίωσής τους μειώνεται σημαντικά. Η ασθένεια αυτή προσβάλλει περίπου 1 στους 40.000 – 160.000 ανθρώπους με επιπτώσεις καταστροφικές και για τα πρόσωπα που πάσχουν και για τις οικογένειές τους.
Τα προβλήματα που αντιμετωπίζει ο τομέας των σπάνιων ασθενειών ως προς την φαρμακευτική αγωγή είναι ότι οι αναγκαίες θεραπείες απευθύνονται σε μικρό “καταναλωτικό κοινό”, αν συγκριθούν για παράδειγμα με τα διάφορα είδη κακοηθειών ή με διαβήτη ή άλλες ασθένειες που πλήττουν μεγαλύτερο κομμάτι της κοινωνίας. Έτσι το επενδυτικό κόστος από την πλευρά των φαρμακευτικών εταιρειών για την έρευνα και ανάπτυξη θεραπείας, όπως τουλάχιστον αυτές γίνονται σήμερα, είναι μεγάλο σε σχέση με το αναμενόμενο κέρδος. Για να ξεπεράσουν αυτόν τον σκόπελο οι φαρμακευτικές εταιρείες, που επενδύουν στις σπάνιες παθήσεις, καθιστούν διαθέσιμες τις (νέες) θεραπείες σε υψηλότατες τιμές, φέρνοντας σε δύσκολη θέση τα δημόσια συστήματα υγείας, που ούτως ή άλλως έχουν υποστεί περικοπές στον προϋπολογισμό τους.
Μια πολιτική απάντηση στο πρόβλημα αυτό, όπως πολλές φορές έχουμε γράψει, συνιστούν οι δύο πρωτοβουλίες κρατών – μελών της ΕΕ: η πρωτοβουλία Beneluxa για το βορρά και η συμφωνία της Βαλέττας για τις χώρες του νότου. Στόχος τους η από κοινού διαπραγμάτευση για τις τιμές των θεραπειών με τις φαρμακοβιομηχανίες, με σκοπό την επίτευξη χαμηλότερων τιμών και κατά συνέπεια την άμεση διάθεση στους ασθενείς των φαρμάκων που αποδεικνύεται ότι έχουν επιπλέον θεραπευτική αξία.
Ως μέλη της πρωτοβουλίας Beneluxa, η Ιρλανδία, το Βέλγιο και η Ολλανδία έδωσαν στη δημοσιότητα δελτίο τύπου ενημερώνοντας ότι ολοκλήρωσαν με επιτυχία τις κοινές διαπραγματεύσεις για την τιμολόγηση του φαρμάκου Libmeldy, μιας θεραπείας σχεδιασμένης για να βελτιώσει τις επιπτώσεις της μεταχρωματικής λευκοδυστροφίας, έχοντας καταλήξει σε μια αμοιβαία αποδεκτή συμφωνία τιμολόγησης με την κατασκευάστρια εταιρεία Orchard Therapeutics. Αξίζει να σημειωθεί ότι δεν ενημέρωσαν για την τιμή στην οποία κατέληξαν. Η συμφωνία ολοκληρώθηκε αφού προηγήθηκε κοινή διαδικασία αξιολόγησης του συγκεκριμένου φαρμάκου από τα τρία κράτη, διαδικασία που μέχρι πριν μερικά χρόνια είχε θεωρηθεί από τον φαρμακευτικό κλάδο ανυπέρβλητη.
